2024年4月26日,X4 Pharmaceuticals公司宣布美国FDA批准Xolremdi(mavorixafor)胶囊上市,用于治疗12岁及以上患有WHIM综合征的患者,以增加血液循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。这是首款获批针对WHIM综合征患者的小分子疗法。WHIM综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症,由CXC趋化因子受体4(CXCR4)信号通路障碍引起。
Xolremdi是一种选择性CXCR4拮抗剂,关键3期临床4WHIM研究结果显示,与安慰剂相比,Xolremdi治疗显著增加了中性粒细胞计数(ANC)水平超过阈值(≥500细胞/微升)和绝对淋巴细胞计数(ALC)水平超过阈值(≥1000细胞/微升)的持续时间,安全性良好。