2024年6月6日,Geron Corporation的Rytelo被FDA获批上市,用于治疗低危骨髓增生异常综合征(LR-MDS)患者的输血性依赖性贫血。MDS指阻碍血液(造血)干细胞成熟为健康血细胞的一组癌症,是一种罕见的血癌。如果患者体内没有足够的健康血细胞,可能会出现贫血、频繁感染和失控出血等严重疾病。
Rytelo是一款first in class端粒酶抑制剂,Imetelstat通过结合并抑制端粒酶,从而调控恶性造血干细胞的凋亡。1990年Geron成立,从开始研发端粒酶抑制剂到Rytelo上市,Geron花了30多年,在经历一系列的失败之后,Imetelstat终于在MDS上有了用武之地;3期IMerge研究显示Imetelstat治疗后无需输血的比例显著高于安慰剂组。